美国FDA批准扩大Casgevy的使用范围：2岁及以上患者

Vertex Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准扩大Casgevy（exagamglogene autotemcel）的使用范围，用于治疗2岁及以上、患有伴反复血管闭塞危象（VOCs）的镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。

Casgevy是一种非病毒、离体基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的SCD或TDT患者。该疗法通过对患者自身造血干细胞和祖细胞中BCL11A基因进行编辑，可使红细胞产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。临床试验显示，Casgevy可减少或消除SCD患者的VOCs，并减少或消除TDT患者的输血需求。

Casgevy在5岁至不足12岁SCD患者中的安全性和有效性在一项纳入11例患者的临床试验中进行了评估。所有8例可评估疗效的患者均达到主要疗效结局，即在Casgevy输注后的前24个月内，至少连续12个月未发生方案定义的严重VOCs。

基于产品特征和临床研究数据，监管机构批准将相关数据外推至年龄更小的儿童人群，从而将两项适应症的适用年龄扩大至2岁及以上。