杜氏肌营养不良症新药Zeleciment Rostudirsen在美国提交上市申请

专注于神经肌肉疾病治疗的生物制药公司Dyne Therapeutics近日正式宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其创新药物Zeleciment Rostudirsen（亦称DYNE-251）的生物制品许可申请（BLA）。这款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的抗体偶联寡核苷酸（AOC）药物，正在寻求优先审查资格。若审批顺利，有望在2027年第一季度正式上市，为特定基因突变类型的DMD患者带来全新的治疗选择。

Zeleciment Rostudirsen基于Dyne公司专有的FORCE™平台开发，创新性地采用了抗体偶联寡核苷酸（AOC）结构。它将能够调控基因的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）与靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体片段（Fab）精准偶联。由于TfR1在肌肉细胞表面高度表达，这种设计如同为药物装上了“肌肉导航系统”，极大地提升了药物向肌肉组织及中枢神经系统的靶向递送效率。