脊髓性肌萎缩症的AAV基因疗法Itvisma获EMA批准上市
内容简介:诺华2026年4月24日宣布,欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 已发布积极意见,推荐批准其用于治疗2岁及以上经确诊携带SMN1基因突变的成人和儿童SMA患者的AAV基因疗法Itvisma® (OAV101 IT, onasemnogene abeparvovec-brve)上市。
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2026-07-03 10:23 文章
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7月2日,诺华宣布欧盟委员会(EC)已批准 Itvisma(onasemnogene abeparvovec)上市,用于治疗携带生存运动神经元 1(SMN1)基因双等位基因突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。此次获批后,Itvisma 成为欧盟目前唯一可覆盖广泛 SMA 患者人群的基因替代疗法。
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7月2日,诺华宣布欧盟委员会(EC)已批准 Itvisma(onasemnogene abeparvovec)上市,用于治疗携带生存运动神经元 1(SMN1)基因双等位基因突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。此次获批后,Itvisma 成为欧盟目前唯一可覆盖广泛 SMA 患者人群的基因替代疗法。
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