信玖凝R波哌达可基注射液在澳门获批上市

信念医药2026年3月19日宣布，其自主研发的基因治疗药物信玖凝™（BBM-H901 注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，成为中国大陆及澳门首个上市的血友病 B 基因治疗药物。

波哌达可基注射液是一款基于重组腺相关病毒（rAAV）载体的静脉给药基因治疗药物，其核心理念在于实现“一次给药、长期有效”。该药物采用了经过工程化改造的AAV843衣壳，这是一种具有高度肝脏靶向性的载体，能够像精准的导航系统一样，将携带高活性FⅨ-Padua基因的治疗片段递送至患者肝脏细胞内。配合信念医药团队自主研发的肝脏特异性强启动子以及双链AAV设计，该药物能在肝脏内驱动治疗基因快速且持续地高表达，并分泌至血液中发挥促凝血活性，从而从根本上提高并长期维持患者体内的凝血因子水平，达到预防出血的治疗目的。

从血友病基因疗法的突破性进展向外看，国内基因疗法正加速从罕见病向更广泛疾病领域拓展，多个在研产品已进入关键临床阶段，呈现出多点开花、临床验证不断深化的态势。