首个基因疗法-信玖凝R波哌达可基注射液获批上市 用于血友病B

4月10日，国家药监局官网显示，NMPA通过优先审评审批程序，批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。

血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液为重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。该产品也是国内首个获批上市的基因疗法。

该药物由上海本土企业信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司研发，采用重组腺相关病毒(rAAV)技术，专门用于治疗中重度血友病B成年患者，为这一群体带来了新的希望。“信玖凝” 的出现，为血友病B患者提供了一种全新的治疗选择。该药物以自主研发的新型AAV为载体，通过单次静脉给药进入人体后，病毒会携带人凝血因子 Ⅸ 基因在肝脏持续表达，从而提高并长期维持患者的凝血因子水平。