Yartemlea(narsoplimab-wuug)获批上市 用于TA-TMA

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准奥梅罗斯公司的YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）上市，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。

该药是全球首个且唯一获批的TA-TMA疗法，也是首个凝集素途径抑制剂，适用于2岁及以上成人和儿童患者，终结了该疾病长期缺乏有效治疗手段的困境。

Yartemlea（又名OMS721）是一种靶向MASP-2的全人源单克隆抗体，MASP-2作为补体凝集素通路的效应酶，是一个创新的促炎性蛋白靶点。值得注意的是，抑制MASP-2已被证实能保留抗体依赖性经典补体激活通路的完整功能，该通路是获得性免疫应答的关键组成部分。FDA已授予该药物针对TA-TMA的突破性疗法认定和孤儿药资格。欧洲药品管理局（EMA）也已授予其用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格。