美国批准Daybue Stix(trofinetide口服粉末制剂)用于雷特综合征

近日，Acadia制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Daybue Stix(trofinetide口服粉末制剂)上市，用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征。该制剂为雷特综合征患者及护理者提供了治疗选择上的新灵活性。

新批准的Daybue Stix是一种不含染料和防腐剂的粉末制剂，适用于两岁及以上儿童及成人雷特综合征患者。这一新剂型预计将提供与Daybue口服溶液相同的疗效和安全性特征，同时为患者提供了剂量体积和口味上的新选择。

Trofinetide是一种新型合成的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸类似物，是胰岛素样生长因子-1的氨基末端三肽。该药旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗雷特综合征的核心症状。虽然Trofinetide用于雷特综合征患者的作用机制尚不清楚，但在动物研究中，已经证明其可以增加树突的分支和突触可塑性信号。