内容简介：近日，Acadia制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Daybue Stix(trofinetide口服粉末制剂)上市，用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征。该制剂为雷特综合征患者及护理者提供了治疗选择上的新灵活性。
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2025-12-23 17:35 文章
内容简介：Acadia 制药公司宣布其用于治疗 Rett 综合征的Trofinetide(曲芬尼肽)新药申请（NDS）已被加拿大卫生部接受，并获得了优先审查的待遇。Acadia 加拿大罕见疾病部副总裁兼总经理 Pamela di Cenzo 表示，Rett 综合征是一种严重且复杂的神经发育障碍，患者症状多样，且不可预测。
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2024-04-25 10:56 文章
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