FDA批准Orladeyo(berotralstat)颗粒剂型用于HAE 每日一次口服

BioCryst Pharmaceuticals2025年12月12日宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。

berotralstat是一款每日一次的口服血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶的活性，从根源上预防HAE发作，其核心优势在于靶向机制明确、给药便捷且适用人群广泛。

此次获批的口服颗粒剂型专为儿童设计，呈撒布状小颗粒，可直接倒入口腔随水或牛奶咽下，也可撒在一勺软质非酸性食物上服用，极大降低了低龄儿童的用药抵触感，解决了传统注射疗法的给药难题。