马塔西单抗(marstacimab)获批上市 用于血友病

NMPA官网2025年11月21日显示，辉瑞的马塔西单抗（marstacimab）获批上市，用于常规预防重度血友病A或重度血友病B患者的出血。

马塔西单抗是一款靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的人源化单克隆抗体，通过特异性结合TFPI的Kunitz 2结构域，抑制TFPI对凝血extrinsic途径的抑制作用，重新平衡机体止血与凝血功能，无需替代缺失的凝血因子，即可有效预防出血发作，作用机制区别于传统凝血因子替代疗法。

采用皮下注射给药，推荐剂量为300mg负荷剂量后，每周一次150mg维持治疗，可根据出血情况调整至300mg每周一次。

马塔西单抗已获美国FDA、欧盟EMA批准上市。

马塔西单抗的批准基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS研究，该研究评估了该药物在成人和12岁及以上患有严重血友病A或B且无抑制剂的青少年中的疗效和安全性，疗效主要衡量标准是患者的年化出血率（ABR）。

BASIS研究纳入116例无抑制物的重度血友病患者，患者在为期12个月的主动治疗期（ATP）中接受马塔西单抗治疗，在6个月的观察期内，作为常规护理的一部分接受FVIII或FIX的静脉给药方案。结果显示，马塔西单抗在12个月的ATP期间将ABR显著降低了35%。

马塔西单抗的安全性特征与I/II期结果一致，治疗总体耐受性良好，研究中最常报告的不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。