万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片在欧盟获批用于囊性纤维化

Vertex Pharmaceuticals2025年07月01日宣布，欧盟委员会已批准 ALYFTREK® vanzacaftor，tezacaftor and deutivacaftor(万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片)用于治疗6岁及以上囊性纤维化 (CF) 患者，这些患者在囊性纤维化跨膜传导调节器 ( CFTR) 基因中至少有一个非 I 类突变。

在囊性纤维化 (CF) 患者中，CFTR基因突变会导致细胞表面 CFTR 蛋白通道的数量和/或功能下降。Vanzacaftor 和 tezacaftor 旨在通过促进 CFTR 蛋白的加工和运输来增加细胞表面 CFTR 蛋白的数量。Deutivacaftor 是一种增效剂，旨在提高递送至细胞表面的 CFTR 蛋白通道开放概率，从而改善盐和水跨细胞膜的流动。