共济失调新药伐替喹酮获得FDA优先审查

2月19日，PTC Therapeutics制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意优先审查Vatiquinone(伐替喹酮)用于治疗患有Friedreich共济失调(FA)的儿童和成人的新药申请(NDA)。处方药使用者费用法案的目标日期定为2025年8月19日。

Vatiquinone 是一种小分子、同类首创的 15-脂氧合酶 (15-LO) 选择性抑制剂，该酶是弗里德赖希共济失调症中被破坏的能量和氧化应激途径的关键调节剂。抑制 15-LO 有助于缓解线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少细胞炎症和氧化应激并促进神经元存活。Vatiquinone已在许多临床研究中得到评估，其中许多研究侧重于儿科患者，并已证明对死亡风险、疲劳以及多种神经和神经肌肉疾病症状有影响。

Friedreich共济失调(FA)是一种罕见的、身体虚弱、寿命缩短的神经肌肉疾病，主要影响中枢神经系统和心脏。它是最常见的遗传性共济失调(异常、不协调的运动)，通常由frataxin(FXN)基因的单一遗传缺陷引起，导致frataxin(一种对细胞代谢和能量产生很重要的线粒体蛋白)的产生减少。frataxin水平降低与线粒体铁积累和氧化应激增加有关，氧化应激增加可通过铁下垂导致细胞死亡。