伐莫洛龙口服混悬液获批上市 用于杜氏肌营养不良

12月10日，NMPA官网公布，曙方医药申报的伐莫洛龙口服混悬液（Vamorolone）获批上市，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。2024年2月此药曾被纳入优先审评。这也是国内首个获批的DMD新药。

伐莫洛龙是一款原创新药，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出此药具有疗效与激素安全性问题「分离」的潜力，因此伐莫洛龙被定位成一款解离型抗炎药，有望替代皮质类固醇药物治疗方案，成为DMD患者的标准治疗方案。

DMD是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。