他米巴罗丁治疗急性髓系白血病取得快速通道资格

近日，美国食品和药物管理局（FDA）授予了tamibarotene(他米巴罗丁)与阿扎胞苷（azacitidine）和venetoclax联合应用的快速通道（Fast Track）资格，用于治疗新诊断的RARA基因过表达的年龄在75岁以上或因合并症而无法接受强化诱导化疗的成年急性髓系白血病（AML）患者。

tamibarotene是一种口服的首创选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂，最早是由日本Nippon Shinyaku公司，2005年在日本被批准用于急性早幼粒细胞白血病的治疗。近年来，Tamibarotene继续在进行多项临床研究，例如探究治疗急性髓性白血病、脊髓发育不良、小儿实体瘤等多种疾病。除了在癌症上展现不错的治疗效果，现有研究还发现该药物具有开发为治疗阿尔兹海默症、牙周炎等其他疾病的潜力。

急性骨髓性白血病（AML）是一类异质性的侵袭性血细胞癌症，起源于骨髓中恶性造血前体细胞的克隆扩增。这些白血病细胞干扰正常血细胞的产生，导致虚弱、感染、出血和其他并发症。AML通常起源于骨髓，但通常迅速进入血液中。有时也会扩散到其他部位，包括淋巴结、肝脏、脾脏、中枢神经系统等。目前针对AML的主要治疗方法包括化疗、靶向药物治疗和干细胞移植等。