杜氏肌营养不良新药瓦莫洛龙上市申请获受理

3月27日，CDE官网显示，Santhera制药和曙方医药的Vamorolone(瓦莫洛龙)口服混悬液新药上市申请获受理，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。皮质类固醇药物目前是DMD的标准治疗方案。

Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比，不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，Vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。

关键临床试验VISION-DMD数据显示，与安慰剂相比，Vamorolone组在治疗24周后达到主要终点，由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，Vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。

当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用Vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。