诺华伊普可泮获欧洲药品管理局的上市许可

3月22日，诺华宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议授予Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）的上市许可，用于患有溶血性贫血的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

Fabhalta是诺华研发的first-in-class、靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。2023年12月，Fabhalta获得FDA批准上市，用于成人PNH患者的治疗，成为首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。

CHMP积极推荐主要基于III期APPLY-PNH以及APPOINT-PNH两项研究的数据。APPLY-PNH研究旨在评估每日两次口服iptacopan单药(200 mg)治疗PNH的疗效和安全性，并证明在随机化前6个月接受了稳定的补体C5治疗方案仍出现残留贫血PNH患者中，iptacopan较C5单抗疗法(eculizumab或ravulizumab)的优越性。

关键结果显示，在24周不需要输血的情况下，既往接受过C5补体治疗后继续服用iptacopan（200mg每日2次）的患者实现血红蛋白水平较基线增加≥2g/dL的患者比例为82.3%，较单独使用C5单抗（2.0%）有统计学意义和临床意义的增加，达到了主要终点。