诺和诺德公布Denecimig用于12岁以下血友病A或B的研究数据

诺和诺德于7月11日在ISTH 2026大会上公布了denecimig（Mim8）III期FRONTIER4扩展研究的长期安全性和有效性中期数据，以及concizumab III期explorer10试验在12岁以下血友病A或B伴抑制剂儿童中的首次数据。

Denecimig是一种皮下注射的FVIIIa模拟双特异性抗体，通过桥接FIXa和FX恢复凝血酶生成能力，拟用于血友病A患者常规预防治疗。去年9月，诺和诺德已向FDA提交denecimig的生物制品许可申请（BLA）。

FRONTIER4是一项开放标签长期扩展研究，纳入426名1岁及以上血友病A患者（365名成人及青少年，61名儿童），评估每周、每两周和每月给药方案。安全性方面，注射部位反应（ISR）发生率低（儿童2.0%，成人及青少年1.8%），均为轻度和一过性；未观察到中和抗体临床证据。有效性方面，估计平均年化出血率（ABR）在成人及青少年中为0.75（95% CI 0.60, 0.93），在儿童中为0.37（95% CI 0.17, 0.76）；约71%成人及青少年和89%儿童实现零治疗出血。患者报告结局显示，94.1%的185名参与者认为注射笔易于或非常易于使用，89.7%认为准备和注射快速或非常快速。