硬纤维瘤新药伐瑞加司他在美国申请上市

美国生物制药公司Immunome近日已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了硬纤维瘤新药Varegacestat(伐瑞加司他)的上市申请。Varegacestat是一款口服靶向药（γ-分泌酶抑制剂），每日服用1次。该药的具体治疗原理，是通过抑制γ-分泌酶来“掐断”硬纤维瘤赖以维持生长的重要信号。

支持本次上市申请的研究数据，来自于全球3期RINGSIDE临床试验。研究显示，Varegacestat(伐瑞加司他)让56%的患者肿瘤大幅缩小，疾病进展或死亡风险降低84%。

硬纤维瘤并不是癌症，因此通常不转移扩散。但它依然很难缠，且容易复发，还可能一直往周围组织里长。这也是很多患者最崩溃的地方：虽然不转移，可它长在腹腔、四肢、胸壁、盆腔、头颈部等关键位置时，却可能像一团越缠越紧的藤蔓，压迫器官、牵拉神经、带来长期疼痛，甚至造成身体变形或器官损害，让患者长期受到疼痛、反复治疗等折磨。