伟哥-西地那非跨界立功：6名莱氏综合征患者症状改善

3月11日，国际顶刊《细胞》刊发的一项研究显示，包括两名儿童在内的六名莱氏综合征患者经西地那非治疗后，症状显著改善。研究人员计划进一步启动大规模临床试验，以最终确立“伟哥”在这种致命罕见病中的治疗地位。

一名年仅9个月大的男婴，在使用“伟哥”西地那非后，“绝症”被奇迹般地控制住了。这项由德国研究人员发表的临床试验描述道：“治疗前，这个孩子患有贫血、肥厚型心肌病、吞咽困难，几乎每个月都会发作一次代谢危机被送往ICU。而持续服用西地那非后，他的吞咽功能改善，心肌病趋于稳定，再未出现严重的健康事件。”

这是一项令人振奋的研究。《科学》杂志援引专家评论指出。研究发布后，欧洲药品管理局 (EMA) 迅速授予西地那非孤儿药 (ODD) 资格，研究人员也计划进一步启动大规模临床试验，以最终确立“伟哥”在这种致命罕见病中的治疗地位。

莱氏综合征，是一种由基因突变引起的线粒体功能障碍性疾病，线粒体在细胞中负责能量的产生，其能量不足会损害大脑关键区域，导致肌无力、癫痫、瘫痪和认知发育迟缓等症状，在新生儿中的发病率大约为4万分之一。