加托索单抗(garetosmab)获FDA优先审评资格 用于FOP

再生元2026年2月19日宣布加托索单抗（garetosmab）的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），PDUFA日期为2026年8月。若获批，garetosmab将成为全球首款能减少成人FOP患者新异位骨（heterotopic ossification，HO）病变数量和体积的治疗药物。

garetosmab是再生元研发的一款Actvin A单抗。此次上市申请依托于III期OPTIMA试验的数据，该试验为多中心、跨国研究，共入组63例18岁及以上成人FOP患者，随机分为3mg/kg、10mg/kg garetosmab组及安慰剂组，每4周静脉给药一次，持续56周。试验结果显示，两个剂量组均展现出显著疗效：相较于安慰剂组的19个新病变，3mg/kg组（n=19）出现1个，病变数减少94%（p=0.0274），10mg/kg组(n=23)出现2个，减少90%（p=0.0260）。事后分析显示，两组新HO病变的平均总体积较安慰剂组下降超99%，且均具有统计学显著差异。