兔灵医药 → Venglustat治疗3型戈谢病的3期研究成功 即将申报上市 → 全部评论
内容简介：venglustat在伴有神经系统症状的3型戈谢病（GD3）成人及12岁及以上儿童患者中，达到了主要终点，并满足了四项关键次要终点中的三项。3型戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积病。本次研究结果表明，每日一次口服venglustat在该患者群体中展现出具有临床意义的疗效。
最新评论：赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国 FDA 已授予其在研新药 venglust
2026-03-25 09:14 文章
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赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国 FDA 已授予其在研新药 venglustat突破性疗法认定，用于治疗 3 型戈谢病（GD3）的神经系统症状。
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