万诺维普隆特生钠注射液获批上市 用于ATTRv-PN

NMPA官网2025年12月25日显示，阿斯利康的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）在国内获批上市。根据公开资料和临床试验进展，推测本次获批的适应症可能为：成人遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。依普隆特生钠是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。这一里程碑式进展，有望使此前治疗选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。

ATTR淀粉样变性是一种系统性、进行性和致命性疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，这是由于TTR淀粉样蛋白沉积在各种组织和器官（包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓）中不适当的形成和聚集造成的。TTR淀粉样蛋白沉积在这些组织和器官中的逐渐积累会导致器官衰竭并最终导致死亡。

依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成发挥作用。作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。