Adrabetadex向美国递交新药申请 用于C型尼曼匹克病

Beren Therapeutics宣布，已通过其子公司Mandos为其在研药物adrabetadex向美国FDA递交新药申请（NDA），用于治疗婴儿期发病的C型尼曼匹克病（NPC）。公司同时要求FDA授予该申请优先审评资格。公司表示，此次申报所提交的研究结果显示，接受adrabetadex治疗的婴儿期发病NPC患者生存期显著改善。除临床生存获益证据外，申报资料还纳入了生物标志物及非临床数据等支持性证据，提示该疗法可对疾病的基础病理机制产生作用。此外，adrabetadex整体耐受性良好。

Adrabetadex，也被称为VTS-270，是由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体构成的专有混合物。目前，adrabetadex正在被用于针对NPC的临床试验研究。这一药物通过改善细胞内胆固醇的运输途径，直接介入NPC的基本病理过程。值得一提的是，adrabetadex已获得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定及突破性疗法认定（BTD）。