尿黑酸尿症新药-尼替西农片在美获批

CyclePharmaceuticals于2025年06月19日宣布，FDA已批准HARLIKU（nitisinone，尼替西农片）用于降低尿黑酸尿症(AKU)，成年患者的尿液尿黑酸(HGA)。HARLIKU是首个也是唯一1个获得FDA批准的AKU治疗药物。

尼替西农是一种口服有效的，具有竞争性和可逆性的4-羟苯丙酮酸二加氧酶(4-HPPD)抑制剂，其IC50值为173nM。尼替西农能以剂量依赖的方式促进酪氨酸的积累。

尿黑酸尿症，又称褐黄病(ochronosis)是一种极其罕见的遗传性代谢疾病，和酪氨酸和苯丙氨酸的代谢障碍有关，是一种体染色体隐性遗传，具有无法合成尿黑酸氧化酶的缺陷，患者体内会积聚HGA，从而引发骨关节炎、褐黄病以及肾脏和心脏并发症。