地西泮鼻喷雾剂获批FDA批准 用于癫痫

2025年4月16日，Neurelis,Inc.的VALTOCO（地西泮鼻喷雾剂）获批FDA，用于短期治疗2岁及以上人群的急性重复性癫痫发作。VALTOCO获得了孤儿药独占权，用于治疗频繁癫痫发作，可用于幼儿。

地西泮通过增强 GABA 能神经传递发挥作用，其结合于 GABAA 受体的苯二氮䓬位点，从而产生药理作用。GABA 是中枢神经系统主要的抑制性递质，通过增加 GABA 的作用，地西泮能够有效地控制癫痫发作。VALTOCO 是一种专有制剂，采用吸收增强技术 INTRAVAIL®，可实现地西泮的无创、增强型鼻腔给药。此前，Neurelis 的 VALTOCO 鼻腔制剂已获得 FDA 的认可，其临床疗效优于地西泮的直肠凝胶制剂，因此获得了孤儿药独占权认定。

Valtoco 不适用于新生儿或婴儿，因为已观察到与地西泮合用会导致中枢神经系统长期抑制。此外，像Valtoco这样含有苯甲醇的药物，已发现会导致早产儿和低出生体重婴儿出现严重不良反应，包括喘息综合征。