阿司福酶α注射液-第七批港澳药械通药品

近日广东省药品监督管理局、广东省卫生健康委员会发布第七批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录的通告。其中包括阿司福酶α注射液，首家进口使用医疗机构：香港大学深圳医院。通告具体内容如下：

序号：6
药品名称：阿司福酶α注射液
英文名称（INN）：Asfotase alfa
规格：40mg/1ml
首家进口使用医疗机构：香港大学深圳医院

阿司福酶α注射液是一种针对罕见病的创新治疗药物。用于治疗低磷酸酯酶症，特别是婴儿期发病的患者，作为长期酶替代疗法以控制疾病症状。

阿司福酶α注射液中的活性物质能够替代患者体内缺失的碱性磷酸酶（alkaline phosphatase，ALP），从而改善骨矿化和骨质素生成，促进骨骼生长和强度提升，减少骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等并发症的发生。

临床数据显示，在儿童患者中，阿司福酶α注射液有助于实现低磷酸酯酶症相关佝偻病的完全或实质性治愈。经阿司福酶α注射液治疗的患者，其生存率得到显著提升。例如，经该药治疗的患者1岁时生存率为95%，而历史对照组患者的生存率为42%。

阿司福酶α注射液依托“港澳药械通”政策，已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构，使得内地患者无需出境即可使用。与大部分罕见病药物一样，阿司福酶α注射液的价格较为昂贵。每毫克的价格超过100美元，年治疗费用在美国高达28.6万美元。在国内，每月的治疗费用也高达数万元人民币，年费用可能超过百万。