Scemblix®阿西米尼获FDA突破性疗法认定

近日，美国药品监管机构决定加快Scemblix®（Asciminib，阿西米尼）的开发，以治疗新诊断出患有白血病的成年人。这是FDA第三次将该药物指定为突破性疗法。根据FDA的网站，被指定为突破性疗法的药物是那些旨在治疗严重疾病的药物，并且已经表明“该药物可能在临床上显着的终点上显示出比现有疗法有实质性改善”的药物。

Scemblix是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的药物。作为STAMP抑制剂，asciminib与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，可能有助于解决慢性髓性白血病（慢粒，CML）后线治疗中TKI耐药和不耐受问题。2021年10月，FDA加速批准Scemblix用于治疗既往接受过 ≥ 2种TKI治疗的Ph+ CML-CP成年患者(基于第24周MMR率)，并完全批准用于治疗携带T315I突变的Ph+ CML-CP成年患者。

Scemblix已在超过60个国家（包括美国和欧盟）获批用于治疗既往接受过两种或多种TKI治疗的Ph+ CML-CP成人患者。在包括美国在内的一些国家，Scemblix也获批用于治疗T315I突变的Ph+ CML-CP患者。