FDA批准奥英妥珠单抗用于1岁及以上儿童急性淋巴细胞白血病

3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准奥英妥珠单抗（inotuzumab ozogamicin）扩大儿童适应症人群，用于治疗1岁及以上的成人和儿童复发或难治性CD22阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。

临床试验：此次批准基于一项多中心、单臂、开放标签研究，共纳入53例1岁及以上的复发或难治性CD22阳性前体B细胞ALL儿童患者接受inotuzumab ozogamicin治疗。该研究评估了两项剂量水平：一、12例患者初始剂量为1.4 mg/m2/周期，二、41例患者初始剂量为1.8 mg/m2/周期。治疗前用药为甲泼尼龙1 mg/kg（最多50 mg）、退热药和抗组胺药。患者的中位治疗周期为2周（范围：1-4周）。

该试验的主要疗效结果指标为完全缓解（CR）、CR持续时间和微小残留病（MRD）阴性CR患者比例。在所有患者中，22/53例（42%，95% CI：28.1，55.9%）患者达到CR，CR中位持续时间为8.2个月（95% CI：2.6，NE）。该试验显示，根据流式细胞检测，CR患者的MRD转阴率为95.5%（95% CI：77.2，99.9），RQ-PCR检测CR患者的MRD转阴率为86.4%（95% CI：65.1, 97.1）。

推荐剂量：inotuzumab ozogamicin的推荐剂量为1.8 mg/m2/周期，分3次给药：第1天（0.8 mg/m2），第8天（0.5 mg/m2），第15天（0.5 mg/m2），3周为1个周期。如患者达到CR或其他特殊情况，治疗周期可延长为4周。