生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则

国家药监局药审中心关于发布《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》的通告（2024年第18号）

为规范和指导生长激素缺乏症新药的研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

附件：生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则

国家药监局药审中心 2024年2月29日

生长激素缺乏症包括原发性生长激素缺乏症和继发性生长激素缺乏症。原发性生长激素缺乏症，多数患者原因不明，仅小部分有家族性发病史，为常染色体隐性遗传。继发性生长激素缺乏症较为少见，任何病变损伤垂体前叶或下丘脑时可引起生长发育停滞，常见者有肿瘤（如颅咽管瘤、视交叉或下丘脑的胶质瘤、垂体黄色瘤等），感染（如脑炎、结核、血吸虫病、弓浆虫病等），外伤，血管坏死及X线损伤等。因此预防各种感染，预防中枢神经系统的病损，及做好遗传性疾病的咨询和防治工作非常重要。