加达西单抗在欧盟获批上市 用于遗传性血管水肿

2月13日，CSL宣布，其自主开发的 Garadacimab（加达西单抗，商品名：Andembry）获欧盟批准上市，用于遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，这是首款也是唯一一款获批用于HAE预防、每月仅需给药一次的 FXIIa单抗。

Garadacimab是一种新型的靶向活化型因子XII（FXIIa）的单克隆抗体，可通过每月一次皮下注射给药预防性治疗HAE。研究表明，FXIIa可启动导致HAE发作的级联反应。而Garadacimab靶向FXIIa，可从源头抑制该级联反应，从而治疗HAE。此前 Garadacimab 已获FDA和EMA授予孤儿药资格。Garadacimab的获批主要基于VANGUARD临床研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的全球多中心III期临床试验，旨在评估Garadacimab预防性治疗HAE的疗效和安全性。

HAE是一种罕见的可能危及生命的遗传性疾病，会导致腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位出现疼痛、虚弱和不可预测的肿胀。对于已明确诊断为HAE的患者，需要进行长期预防治疗，目的是减少HAE发作对日常生活的影响，防止致命性水肿的发生。