内容简介：Arimoclomol(阿瑞洛莫)是一款口服“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂。该疗法此前已被美国FDA授予突破性治疗指定、罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。
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2026-08-06 08:43 咨询
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