阿瑞洛莫怎么样？哪里有买？

Arimoclomol(阿瑞洛莫)是一款口服“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂。该疗法此前已被美国FDA授予突破性治疗指定、罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。阿瑞洛莫还被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药品称号，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。这也是美国FDA批准的首个用于治疗NPC的药物。

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神经鞘磷脂沉积病，又称尼曼-匹克病，是一种由神经鞘磷脂酶缺乏引起的常染色体隐性遗传代谢疾病。本病由基因突变（定位11p15.4）导致神经鞘磷脂水解障碍，鞘磷脂及胆固醇沉积于肝脏、脾脏、神经系统等器官，临床以肝脾肿大、眼底樱桃红斑为主要特征，多见于年幼儿童，犹太人发病率达1/25,000。分为A型、B型、C型等临床类型，诊断依据包括骨髓涂片泡沫细胞和白细胞鞘磷脂酶活性检测 ，产前诊断可采用绒毛或羊水细胞酶学分析 。随着研究深入，血浆7-酮胆固醇被报道可作为快速诊断指标，并开展了miglustat等药物的临床研究。遗传咨询与产前检测是重要预防措施。