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罗克塔维有吗?效果怎么样?
内容简介:BioMarin制药在2025年第四季度财报中正式宣布,全球首款获批的A型血友病一次性基因疗法Roctavian(罗克塔维)全面撤市。Roctavian是一款基于AAV5载体的基因治疗药物,帮助患者恢复自身凝血因子 VIII 的生产能力,其研发目标为实现血友病A的一次性治愈。
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2026-02-26 08:56 咨询

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