罗克塔维有吗？效果怎么样？

2026年2月24日，BioMarin制药在2025年第四季度财报中正式宣布，全球首款获批的A型血友病一次性基因疗法Roctavian(罗克塔维)全面撤市。Roctavian是一款基于AAV5载体的基因治疗药物，通过AAV5载体将编码凝血因子VIII 基因的功能性拷贝递送至患者体内，帮助患者恢复自身凝血因子VIII的生产能力，其研发目标为实现血友病A的一次性治愈。

基因疗法普遍面临适用人群严格、全球医保报销困难、定价与可及性失衡等行业难题；同时企业战略层面早已将剥离列为备选路径，最终促成撤市决定。

经国家药监局注册用于血友病的部分药品有：(请在医生指导下使用)

血宁胶囊：用于血友病、血小板减少性紫癜症及其他内脏出血症。用法用量：口服。一次5-7粒，一日3次。

血宁糖浆：用于血友病，血小板减少症，紫癜，鼻衄，齿龈出血等症。用法用量：口服，一次10~20毫升，一日3次。

注射用重组人凝血因子VIIa：用于下列患者群体的出血发作及预防：在外科手术过程中或有创操作中的出血，预计对注射凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，具有高记忆应答的先天性血友病患者，获得性血友病患者，先天性FVII缺乏症患者，具有GP II b-IIIa和/或HLA抗体和既往或现在对血小板输注无效或不佳的血小板无力症患者。用法用量：应在出血发作开始后尽早给予本品。静脉推注给药，推荐起始剂量为90g/每公斤体重。初次注射本品后可能需再次注射。疗程和注射的间隔将随出血的严重性、所进行的有创操作或外科手术而不同。