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美国批准诺华的Itvisma上市 用于脊髓性肌萎缩症
美国批准诺华的Itvisma上市 用于脊髓性肌萎缩症
内容简介：美国FDA已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。根据新闻稿，Itvisma为首个可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法。
最新评论：2025年8月，诺华制药的基因疗法Onasemnogene abeparvove
2026-06-25 08:15 文章
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2025年8月，诺华制药的基因疗法Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（商品名：Zolgensma）在中国提交上市申请，并于此前纳入优先审评。这款被称作“全球十大最贵药物之一”的基因疗法，以单次治疗212.5万美元（约合人民币1527万元）的定价，承载着脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的希望，也折射出中国基因治疗市场的机遇与挑战。
2026-06-25 08:15
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2025年8月，诺华制药的基因疗法Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（商品名：Zolgensma）在中国提交上市申请，并于此前纳入优先审评。这款被称作“全球十大最贵药物之一”的基因疗法，以单次治疗212.5万美元（约合人民币1527万元）的定价，承载着脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的希望，也折射出中国基因治疗市场的机遇与挑战。
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