内容简介：美国FDA已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。根据新闻稿，Itvisma为首个可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法。
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2025-11-26 12:11 文章
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