欧盟委员会于近日正式批准Italfarmaco研发的口服药物Duvyzat（givinostat）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。这是欧盟首次批准适用于所有基因突变类型的DMD口服疗法，覆盖范围扩至6岁及以上可行走的患者群体。该药物需与糖皮质激素联合使用，标志着DMD治疗领域的重要突破，为全基因型患者提供了延缓疾病进展的新方案。