内容简介：2024年3月21日美国FDA发布新闻公告，批准口服悬浮液givinostat（吉维诺司他）用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者，基于体重确定给药剂量，每日2次与食物同服。这是首个获批治疗所有基因突变型DMD患者的去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，也是美国第八个DMD疗法。
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2024-03-26 11:22 文章
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