经查,国家药监局药品审评中心(CDE)已受理UCB Pharma S.A.提交的“盐酸芬氟拉明口服溶液”的临床试验默示许可申请,受理号:JXHL2600001,适应症:用于治疗Rett综合征患者。
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Rett综合征也称雷特综合征,是一种由X染色体基因突变导致的神经发育障碍性疾病。该疾病常见于女性,男性患者极为罕见。雷特综合征的症状多于出生后6至18个月逐渐显现,主要表现为脑发育缓慢、语言倒退、手部失用及刻板动作等异常。由于缺乏有效的治疗方法,目前主要以康复训练和对症治疗为主。