经查国家药监局药品审评中心数据库,F.Hoffmann-La Roche AG;Roche Pharma (Schweiz) AG;罗氏(中国)投资有限公司“利司扑兰薄膜包衣片”的上市申请,受理号:JTH2400004,药品类型:化药,承办日期:2024-01-05。
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利司扑兰口服溶液用散用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。该药品是一款口服SMN2基因剪接调节剂,可通过双位点特异性调控SMN2基因(SMN1同源基因)的剪接,促进保留外显子7,提高功能性SMN蛋白水平。该药可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周,可提高全身多系统SMN蛋白水平,且保持稳定。