内容简介：Praxis Precision Medicines公司近日宣布，美国FDA已授予elsunersen（PRAX-222）突破性疗法认定，用于治疗由SCN2A基因功能获得性（GoF）变异导致的SCN2A发育性和癫痫性脑病（SCN2A-DEE）相关癫痫发作。Elsunersen是一款ASO疗法。
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2026-06-30 00:01 文章
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