内容简介：美国加速批准Avlayah（tividenofusp alfa-eknm） 上市，用于治疗体重≥5kg的儿科患者亨特综合征（MPS II，黏多糖贮积症II型） 的神经系统表现。根据其新闻稿，该款新药是近20年来首款获批用于该疾病的新治疗药物，也是全球首款利用转铁蛋白受体（TfR）跨越血脑屏障、实现全身（含脑部）给药的生物制品。
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2026-03-27 13:28 文章
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