内容简介：FDA宣布批准Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，这是全球首款针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的基因疗法。该药适用于6个月及以上、携带WAS基因突变，且造血干细胞移植（HSCT）合适但无人类白细胞抗原（HLA）匹配亲属供体的WAS患者，为这一罕见致命遗传病患者带来了首款针对性获批疗法。
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2025-12-11 13:05 文章
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