内容简介：目前，ATTR淀粉样变性伴心肌病的治疗方案有限，疾病进展很常见。Patisiran是一种正在开发中的研究性RNAi治疗药物，据3期研究结果，其显示出在改善这种致命多系统疾病患者的机能能力和生活质量方面的潜力，并表现出可喜的安全性和耐受性。研发公司表示计划将该研究数据提交FDA监管申请，如果获得有利的监管审查，patisiran有可能成为该病患者的治疗选择。