首个血小板减少性骨髓纤维化治疗药物：第3个JAK抑制剂Vonjo

骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌症。这种疾病还会导致严重的血小板减少症，这是一种危险的血小板低水平。Vonjo是一种JAK抑制剂，专门用于阻断与骨髓纤维化相关的Janus激酶(JAK)的失调。去年，美国FDA加速批准了该药物，作为第一种治疗血小板减少性骨髓纤维化的药物。 Vonjo（通用名为pacritinib，中文译名为帕克替尼），适用于血小板计数低于50×10⁹/L的中危或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化成人患者。