ataluren口服混悬液颗粒国内什么时候上市？

有媒体报道，Ataluren是由PTC Therapeutics研发的一种治疗杜氏肌营养不良（DMD）的蛋白修复疗法，已经在欧盟、俄罗斯等国家和地区获批上市。此次该产品在中国获批临床，拟开发用于无义突变型DMD。在大约13%的DMD患者中，无义突变会造成终止密码子的出现，从而导致蛋白合成过程提前终止，生成功能缺失的抗肌萎缩蛋白。Ataluren能够通过与终止密码子结合，让负责转译RNA的核糖体在读到终止密码子的地方添加一个氨基酸，而不是停止转译过程，进而恢复抗肌萎缩蛋白的正常表达。

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